大众网·海报新闻记者 董昊骞 张海振 报道

9月22日，对于部分罕见癫痫病患儿及家长来说，是一个可以难以忘怀的日子。

这一天，作为临床急需药品临时进口的原研药，也一度被称为“救命药”的氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。至此，自2021年秋就引发大众关注的“氯巴占国内购药合法化”一事终于画上了圆满的句号。那么，人们关注的罕见癫痫病患儿龙龙及其母亲李芳（均为化名）目前状况如何？需要服用氯巴占维持不发病的罕见癫痫病儿童及家长对这一历史性时刻有何感受？推动整个事件发展的小儿癫痫患儿家长病友互助群——一米阳光的群主“松松爸爸”又对未来有何打算呢？近日，大众网·海报新闻记者联系到了多位当事人，还原他们在得知氯巴占落地后第一时间的感受。

此前，国内难治性癫痫患儿一直都是靠服用国外代购的氯巴占维持（图源受访者）

“救命药”氯巴占落地

9月22日，在国家卫健委、国家药监局等多方努力下，氯巴占在北京协和医院开出了全国第一张处方。

氯巴占是一种用于罕见难治性癫痫患儿治疗的药物，在辅助治疗中具有十分重要的地位，可以说是对这类疾病对症且副作用更小的“救命药”。 但由于氯巴占在我国属于第二类精神药品，具有一定成瘾性，此前没有在国内审批上市。

22日当天，毛女士专程从河北带着孩子前往北京协和医院神经科开药。她7岁的儿子也成为首位在国内合法使用上原研药氯巴占的患儿。毛女士介绍，她的儿子两岁时患上了婴儿痉挛症，近期在病友群里知道氯巴占将在国内上市的消息，就立马赶到北京。“原来一直都从网上代购，从德国找人给代购过来，但一直怕买到假药，也挺担心的。现在就太方便了，因为不用担心买到假药了，毕竟医院开出来肯定是正规途径，而且不用担心断药了。我们都挺高兴的，只要是孩子吃这种药的家长肯定都挺高兴的。”毛女士说，她的孩子服用氯巴占已经将近5年了，之前经常面临着断药的风险。而这类疾病如果不能长期规律服药很容易反复，甚至带来并发症。

“这其实是建立了一种新的中国特色药物可及性的创新机制，为其他罕见病药物的可及性提供了一种解决路径。”北京协和医院药剂科主任张波介绍，难治性癫痫无论是对患儿还是对家庭影响都很严重，如患儿的智力发育、身体的损伤，以及家庭的精神压力等。“随着原研药氯巴占的进口，国内难治性癫痫的患者应该会获得很大的获益，解决了用药的可及性问题。”

李芳抱着儿子龙龙（图源受访者）

得知消息后，有种“中奖”的感觉

大众对于氯巴占的关注，源于2021年秋。

一位来自河南郑州的36岁母亲李芳，为了救其得了罕见癫痫病的幼子，从一位名叫“铁马冰河”的网友处代购氯巴占进行治疗。但当时在我国，氯巴占是国家二类精神药品，尚未获批上市，也未获进口许可。李芳后因协助代购收寄管制药物被警察带走，在中牟县公安局，李芳才知道自己涉嫌运输毒品罪。

“那是给孩子吃的药，怎么是走私、运输、贩卖毒品呢？在我的世界里，走私毒品是一个很重的罪名。”2021年11月29日，李芳到郑州市中牟县人民检察院申诉窗口正式递交了申诉书。

由此一事，越来越多的目光聚集到这群需要靠氯巴占稳定病情的孩子及其家长身上。

今年3月9日，李芳的申诉有了结果：中牟县检察院仍旧认为，氯巴占属于刑法意义上的“毒品”，决定维持此前“定罪不诉”的结果。近日，大众网·海报新闻记者再次联系到了李芳，她的上诉材料虽然在今年3月份就已准备好，但因儿子龙龙的状态一直不是很好，李芳始终未上诉，“我想等孩子情况稳定之后再交上去，希望能判彻底无罪。”

如今，已经2岁多的龙龙还是没有认知能力，不能抬头、不能坐着，甚至连妈妈都不认识。

好在，因为一直未停止服用氯巴占，龙龙的癫痫被控制着。李芳很难想象，如果没有氯巴占，龙龙会变成什么样子。“只有控制住癫痫不发作，才有后面逐步发育的可能。而一旦断药，相当于前面的‘1’没有了，后面有再多‘0’都是白搭。”

自从该事件后，病友们更没有了购买氯巴占的渠道，这些需要氯巴的罕见癫痫病患儿家长们一直处于焦虑状态。“和其他妈妈一样，我也是一直在借药中度过，不知道到底能撑到什么时候。大家一直期待着国内购买氯巴占合法化。”

当听说9月底或可在国内合法购买氯巴占的消息后，李芳有种“中奖”的感觉。

再复杂的情绪都化为了一声“很开心，特别开心！”李芳认为，自从儿子罹患罕见癫痫病，每当感觉生活苦涩无助时，上天就会馈赠一些东西，而此次关于“国内可合法购买氯巴占”的消息，就是上天馈赠于她的最惊喜的消息，“感谢国家！期盼着能尽快推广到各地医院。”

李芳家一角，图为给龙龙服用的部分药物（图源受访者）

更关心下一步如何发展

“对于很多我们群里的孩子来说，之前买药是非常困难的，因为国内没有正规途径能够购买到，只能通过海外途径。”作为“一米阳光”小儿癫痫患儿家长病友互助群的群主，松松爸爸在接受大众网·海报新闻记者采访时表示，自去年下半年至今，这群家长已经度过了近1年的难熬时光，“之前都是相互借药，一旦手里的药快没了，家长就提心吊胆，生怕孩子断药。”

松松爸爸作为促进氯巴占国内购买渠道合法化的主要推动人之一，曾在网络发表了一封名为《如何让我们的孩子活下去》的求助信，寻求社会各方的帮助，并收集了132名罕见癫痫病患儿家长的红手印。

“在中国，有我们这样的一批人，孩子患有婴儿痉挛症、Dravet综合征……非常严重的罕见癫痫性脑病。如果不是因为疾病发生在自己的孩子身上，可能我们一辈子不会听说过这些病名。”松松爸爸在信中表示，一旦药物中断，那些原本病情控制良好的孩子们，可能因此加剧病情，甚至危及生命。

当国内购买氯巴占途径畅通的消息传来，松松爸爸坦言，“有种把心放回到肚子里”的感觉。但是作为群主，他更关心下一步的发展，如：北京协和医院可以正常购买氯巴占，那么我国其他地区的医院何时能正常购买到这种药物呢？“在全国推开的过程中，可能还会遇到一些问题，都需要我们继续去关注和了解并帮病友们解决。”

松松爸爸说，据患儿家属反馈，北京协和医院现在开出的氯巴占为德版10mg/100粒，价格317元/盒，首次需带患者就诊，第二次可以家属代开（需带病历资料、医保卡等）。

另外，多位患者家属告诉大众网·海报新闻记者，此前他们通过海外渠道购买氯巴占，一盒价格从三四百元到九百多元不等。

罕见癫痫病患儿家长之前通过代购途径购买到的氯巴占（图源受访者）

今年3月，国家公开征求氯巴占临时进口工作方案

大众网·海报新闻记者梳理发现，在今年3月29日，国家卫生健康委药政司就公开征求《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，由此展开以氯巴占为例的特定临床急需用药需求解决方案的讨论，也促成了当前的购药途径。

此外，国产的氯巴占当前也在加紧开发。4月12日，人福医药发布氯巴占片申报生产获得受理公告称，其控股子公司宜昌人福收到国家药监局核准签发的氯巴占片申报生产的《受理通知书》，标志着该品种境内生产药品注册工作进入了审评阶段。5月11日，药品审评中心官网显示，宜昌人福的氯巴占片获得优先审评公示。

6月23日，国家卫健委和药监局联合发出国卫药政发〔2022〕18号通知，印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。正式给予了癫痫治疗药物氯巴占临时进口的机会。国家卫健委选定北京协和医院为氯巴占牵头进口医院，确定北京协和医院等全国50家医院为氯巴占使用医院，覆盖除港澳台之外的全部31个省、市、自治区，也就是说，每个省级区域内至少有1家医院可以使用氯巴占。

9月20日，宜昌人福药业发布消息称，该公司收到国家药品监督管理局核准签发的氯巴占片《药品注册证书》，为国内首家获批。氯巴占主要用于难治性癫痫的治疗，是该公司首次涉足罕见病领域。“虽然中国LGS（Lennox-Gastaut 综合征，一种罕见的癫痫性脑病）患者对氯巴占有着迫切的临床需求，但因为其孤儿药和二类精神药的双重属性，市场小、管控严、投入大、收益低，药企研发销售动力不足，使得氯巴占迟迟未在国内研发上市。”宜昌人福药业在发布的消息中表示，2021年，“千人联名”等事件让氯巴占引发持续社会关注，LGS患者期盼该药物上市的呼声越来越急切，宜昌人福药业公司加紧产品研究、申报上市进度。“产品于5月获得国家药监局CDE优先审评支持，进入上市‘绿色通道’。患者家属的期盼呼吁，国家、社会、企业的多方努力，加快了药品开发和审评进度。氯巴占片最终顺利获批，让深受难治性癫痫折磨的患者看到救治的希望。”