11月7日，在第七屆進(jìn)博會(huì)醫(yī)療器械及醫(yī)藥保健展區(qū)舉辦了一場關(guān)于罕見病醫(yī)藥領(lǐng)域立法的主題活動(dòng)。本次活動(dòng)由上海浦東外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)牽頭，武田中國與翰森制藥共同支持，旨在深入探討罕見病地方立法的意義及階段性成果。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，全球約有7000多種罕見病，涉及2億到4億的患者人數(shù)，其中有八成左右是由于遺傳缺陷所導(dǎo)致。由于罕見病發(fā)病率低，患者較少，罕見病患者面臨確診難、就醫(yī)難、藥物可及性低等諸多困境。

活動(dòng)邀請了眾多罕見病領(lǐng)域嘉賓參與。同時(shí)，還有來自上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心、華西醫(yī)院、大連醫(yī)科大學(xué)、蔻德罕見病中心等醫(yī)療機(jī)構(gòu)和研究機(jī)構(gòu)的專家以及武田中國、翰森制藥、安進(jìn)生物、勃林格殷格翰等企業(yè)代表，共同就罕見病立法及患者權(quán)益保障的重要議題進(jìn)行了深入探討和交流。

活動(dòng)上，浦東外資協(xié)會(huì)介紹并展示了罕見病醫(yī)藥發(fā)展地方立法建議的研究進(jìn)展和研究成果。該協(xié)會(huì)作為浦東新區(qū)人民政府基層立法聯(lián)系點(diǎn)，于2023年初啟動(dòng)了罕見病醫(yī)藥領(lǐng)域的立法研究項(xiàng)目，在武田中國和翰森制藥的支持和推動(dòng)下，項(xiàng)目組圍繞促進(jìn)罕見病醫(yī)藥的研發(fā)生產(chǎn)常態(tài)化、通關(guān)檢測便利化、醫(yī)院治療場景規(guī)范化、藥物成本分擔(dān)多元化等開展調(diào)研，形成了《上海浦東新區(qū)促進(jìn)罕見病醫(yī)藥發(fā)展若干規(guī)定》立法建議稿。在各方的努力下，2023年下半年，《上海市促進(jìn)浦東新區(qū)罕見病醫(yī)藥發(fā)展若干規(guī)定》已被納入《上海市十六屆人大常委會(huì)立法規(guī)劃（2023-2027年）》。2024年項(xiàng)目組通過深化研究，參考先進(jìn)立法經(jīng)驗(yàn)，在2023年研究成果的基礎(chǔ)上，又形成了罕見病醫(yī)藥發(fā)展地方立法核心條款的相關(guān)建議。

在圓桌討論環(huán)節(jié)，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林、上海罕見病基金會(huì)會(huì)長黃國英、上海市政協(xié)提案委員會(huì)常務(wù)副主任黃鳴、上海市人大代表施政、上海市人大代表袁振宇、海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局副局長符祝等嘉賓，圍繞“如何通過政策制定及立法保障罕見病患者權(quán)益”這一議題，從不同角度探討了罕見病立法的必要性，提出了各自的見解和建議。

上海罕見病基金會(huì)會(huì)長黃國英強(qiáng)調(diào)，罕見病患者需要更多的關(guān)愛和支持，立法是解決他們面臨問題的有效途徑之一。上海市政協(xié)提案委員會(huì)常務(wù)副主任黃鳴表示，罕見病立法是一項(xiàng)長期而艱巨的任務(wù)，需要政府、企業(yè)和社會(huì)各界的共同努力。人大代表施政則從普及罕見病知識、提高公眾認(rèn)知、協(xié)同醫(yī)療資源、減少誤診次數(shù)、確保藥品可及性以及促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展等方面強(qiáng)調(diào)了立法的必要性和可行性。

在現(xiàn)場，人大代表袁振宇提出建立罕見病診斷共享平臺(tái)、建立罕見病用藥保障體系及通過激勵(lì)措施鼓勵(lì)藥械企業(yè)投入罕見病產(chǎn)品研發(fā)生產(chǎn)等建議。

此外，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局副局長符祝介紹了博鰲樂城管理局在支持特許藥械快速引進(jìn)方面的政策推動(dòng)情況，并表示，通過罕見病立法把相關(guān)地政策和措施固化為法律，可以更好地給罕見病患者提供制度和法律保障。

如何讓罕見病不再“罕見”？現(xiàn)場，大連醫(yī)科大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院副教授袁妮、四川大學(xué)華西醫(yī)院骨科主任裴福興、蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方等醫(yī)學(xué)界的專家及武田中國副總裁劉燁、翰森制藥政府事務(wù)與市場準(zhǔn)入負(fù)責(zé)人霍正海等企業(yè)代表，又圍繞“如何通過多方合力共建罕見病診治生態(tài)網(wǎng)絡(luò)”，就罕見病藥物供應(yīng)保障、醫(yī)療機(jī)構(gòu)支持等問題進(jìn)行了深入探討。

四川大學(xué)華西醫(yī)院骨科主任裴福興教授表示，罕見病的治療需要多學(xué)科協(xié)作，立法將為罕見病研究和治療提供更多保障。大連醫(yī)科大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院副教授袁妮則認(rèn)為，罕見病立法將有助于提高公眾對罕見病的認(rèn)知和關(guān)注度，推動(dòng)社會(huì)各界共同參與罕見病防治工作。蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方表示，罕見病患者是一個(gè)特殊的群體，他們需要更多的關(guān)注和支持。立法將為罕見病患者提供更多的權(quán)益保障，讓他們能夠享有更加公平、更有尊嚴(yán)的生活。他還呼吁社會(huì)各界能夠共同關(guān)注罕見病患者，為他們提供更多的關(guān)愛和幫助。武田中國副總裁劉燁和翰森制藥政府事務(wù)與市場準(zhǔn)入負(fù)責(zé)人霍正海一致表示，將持續(xù)致力于罕見病醫(yī)藥的研發(fā)，并積極參與推動(dòng)罕見病立法工作。

這場在進(jìn)博會(huì)上舉辦的活動(dòng)，為罕見病地方立法提供了寶貴的意見和建議，正力促各界形成合力。與會(huì)嘉賓表示，期待在社會(huì)各界的共同努力下，罕見病地方立法工作能夠取得更加顯著的進(jìn)展，為罕見病患者帶來更多的權(quán)益和福祉。

文字：楊珍瑩

編輯：姜天瑤

來源：浦東發(fā)布官方微信