在全球生命科技及產業革命的浪潮中，細胞與基因治療作為新一代精準醫療技術的代表，正在引領全球生物制藥行業的新一輪發展變革。

日前，2024第五屆張江細胞與基因治療產業國際峰會在張江科學會堂召開。記者從會上獲悉，張江在細胞、基因領域深耕布局，并以張江細胞和基因產業園為代表，發展成為上海、浦東細胞與基因產業發展的核心承載區，成為中國創新活力的細胞與基因產業集聚區。據不完全統計，截止到2024年8月底，全國已批準的細胞、基因藥物臨床試驗項目中，張江占比上海約1/2、占比全國約1/6。

專注前沿科技，細胞與基因“未來已來”

放眼國內，細胞與基因治療產業在技術、政策、市場三方驅動下，發展勢頭持續強勁。

本次峰會由上海市浦東新區科技和經濟委員會指導，上海張江（集團）有限公司主辦，上海浦東生命科學產業發展有限公司承辦，以“共享共創共生，加速創新轉化”為主題。中國工程院院士田志剛、歐洲科學院院士時玉舫、華東師范大學生命醫學研究所所長劉明耀以及來自全國多所高等院校、醫療機構的專家學者和細胞與基因領域企業、機構代表共同出席了本次會議，從基礎研究、臨床前開發、臨床試驗、生產工藝、商業化等維度，全方位、多視角深入研討細胞與基因治療產業的高質量發展。

近年來，創新的生物療法不斷涌現，比如細胞治療、基因治療迫切需要通過開展臨床研究使這些原創的新技術新方法走向臨床。然而這些項目在首次應用于人體的階段，往往具有非常大的挑戰。

記者從會上獲悉，仁濟醫院申請并獲批籌建“上海市生物治療早期人體試驗與評價專業技術服務平臺”。該平臺將充分利用仁濟醫院的腫瘤所全國重點實驗室、分子醫學研究院、上海免疫治療創新研究院、干細胞研究中心、放射性藥品（IV類）許可證實驗室以及臨床相關優勢科室資源，整合突出核心科學研究競爭力，服務內容包含了項目的設計與管理、早期的臨床藥理以及相關的檢測評價。

“非常重要的一點是，本平臺的建設可充分結合仁濟醫院特色學科優勢，利用強大的臨床醫療資源及科研平臺，在為生物治療早期人體試驗提供優良的臨床資源及專業的臨床診療規范服務的同時，還可結合臨床醫療機構中的優質科研資源，為生物治療早期人體試驗新技術的開發提供技術支撐。”仁濟醫院臨床研究中心主任李佩盈介紹。

不少“產學研醫”協同項目也瞄準了“最前沿”。今年，聚焦于基因和細胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）與華東師范大學、上海長征醫院徐滬濟教授團隊合作的新一代異體通用型CAR-T療法（tyu19）治療自身免疫疾病研究成果在國際頂級學術期刊cell上發表。

值得一提的是，這是國際上首次報道異體通用型CAR-T在治療自身免疫疾病中獲得成功，也是頂級期刊cell首次發表CAR-T治療自免疾病的研究成果。既代表邦耀生物在CAR-T尤其是異體通用型CAR-T治療自身免疫疾病領域獲得了關鍵性突破，也意味著邦耀生物在細胞和基因治療領域的技術差異化創新方面實現了質的飛躍。

“我們還在發力通用型細胞與基因治療的研發，希望大大降低患者的醫療成本。”華東師范大學生命醫學研究所所長，上海邦耀生物創始人、董事長劉明耀表示。

張江創新成果不斷涌現 集聚效應顯著

近年來，國內細胞、基因產業不斷發展壯大，相關行業指導原則不斷完善和出臺，越來越多的創新企業進入該領域。

張江企業——上海先博生物科技有限公司（以下簡稱“先博生物”）今年迎來了密集“收獲期”：1月，其自主研發的靶向多個腫瘤抗原、同時分泌表達雙特異性抗體的雙靶CAR-T BiTE細胞療法SNC109注射液獲得FDA授予的孤兒藥資格，用于治療惡性腦膠質瘤；2月，公司首個通用型CAR-NK療法用于系統性紅斑狼瘡的臨床試驗申請在中國獲批等。

先博生物所在的上海國際醫學園區是張江細胞與基因產業發展高地，公司毗鄰產業新地標——張江基因島。該公司高級副總裁溫麗敏表示，先博生物目前在CAR-NK細胞和CAR-T細胞治療實體瘤上取得重大突破。“我們的實體瘤CAR-T細胞療法，在首創（“First-in-class”）這塊在國際上是走在前列的。目前，治療實體瘤的首要產品研發管線是針對腦膠質母細胞瘤這一尚無好的治療手段的腫瘤，根據瘤種的特點進行獨特的4靶向設計，首個細胞產品已經進入臨床1期研究。”

截至目前，園區內已匯聚細胞與基因產業鏈上下游相關企業上百家，是國內細胞、基因領域集中度、顯示度、成果產出度最高的區域。細胞領域，中國首款和第二款CAR-T細胞藥物均在此誕生并實現商業化，同時有越來越多的企業向NK、TCR-T、TIL等更廣泛的細胞類型進軍；基因治療領域，從血液瘤、實體瘤到免疫疾病、罕見病、慢性病等，越來越多基于底層邏輯創新的企業不斷加速突破。

在生態打造方面，張江免疫細胞技術公共服務平臺、和元生物基因治療賦能創新中心等相繼落地；同時，為推動合成生物學發展，并賦能基因編輯、AI制藥等技術研發，園區設立了上海張江天然產物合成生物學公共服務平臺等。

今年以來，園區內企業創新成果不斷涌現，恩凱賽藥自主研發的非基因修飾NK細胞注射液NK010獲得FDA的I期臨床試驗許可，這是國內首個獲得FDA批準的非基因修飾異體外周血NK細胞在研藥物；天澤云泰的在研基因治療產品VGR-R01擬納入突破性治療品種，用于治療結晶樣視網膜變性等。

隨著《浦東新區促進細胞和基因治療產業發展行動方案（2023-2025）》等陸續發布，產醫融合、細胞“出海”、審評聯動、特殊物品出入境聯合監管等相關工作持續推進，國家藥品審評檢查長三角分中心、上海浦東人類遺傳資源管理服務站、上海臨床創新轉化研究院等機構相繼落地張江。

同時，近期國家商務部、國家衛生健康委、國家藥監局聯合發文，允許外商投資企業在北京、上海、廣東自由貿易試驗區和海南自由貿易港試點從事人體干細胞、基因診斷與治療技術開發和技術應用，以用于產品注冊上市和生產。會上透露，浦東已積極開展相關試點工作，張江作為上海自由貿易試驗區內的重要組成部分，也將持續做好相關服務。

文字：楊珍瑩

編輯：魯琳

來源：浦東發布官方微信