《企飞江北》第四期

它是骨髓瘤的“大克星”

癌症，一直是人类难以攻克的重大疾病之首，面对它，人人“谈癌色变”。

但随着医学攻坚、技术突破，业界针对癌症的治疗，现在又取得了突破性进展——CAR-T疗法出现。网传刷屏的120万一针，一针可以“清零”癌细胞，就是这种疗法。

江北新区“基因之城”布局超前，在新区生物医药谷已经有很多家专攻CAR-T疗法的生物医药企业。近日，这个赛道上的领军企业——南京驯鹿医疗技术有限公司旗下的南京驯鹿生物医药有限公司获得了江苏省药品监督管理局核发的《药品生产许可证》，这是目前国内第一张产业链完整度最高的细胞治疗《药品生产许可证》 。

也就是说，驯鹿医疗的商业化工厂已经具备了涵盖质粒、慢病毒载体和细胞治疗产品全产业链的自主产业化生产能力，驯鹿医疗将在这里生产自主研发的治疗多发性骨髓瘤的细胞CAR-T产品。

按照计划，未来，这个生产厂房完全达产后，每年将能实现生产约3000人份的CAR-T细胞产品，给3000名骨髓瘤患者带去治愈重生的希望。细胞治疗药物作为活的药物，对质量控制有极高的要求，目前驯鹿医疗已经能做到CAR-T产品从药物生产到检验放行等一系列流程。

什么是CAR-T疗法？

在了解本期主角驯鹿医疗之前，小北要先带大家大致了解什么是CAR-T疗法。

简单来说，这是一种非常具有突破性的免疫治疗技术，它的诞生对于这个“谈癌色变”的时代来说，意义重大。为什么这么说呢？因为在一般人的认知里，化疗和放疗是现有的最常用的针对恶性肿瘤的治疗手段，但这两种方式的使用，一定程度上是对患者体内细胞的无差别攻击，当它杀死一个癌细胞的同时，也有可能杀死一个健康细胞。这就相当于，患者在用“以一换一”的方式延长寿命。

那么，有没有可能找到一种方法，只杀死癌细胞，而不伤害健康细胞，破解目前化疗和放疗手段存在的弊端，从而真正实现仅“清零”癌细胞，最终达到治愈效果？

CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）就是这种思路。

叮小北科普时间又到~

T细胞也叫T淋巴细胞，是人体白细胞的一种，来源于骨髓造血干细胞，在胸腺中成熟，然后移居到人体血液、淋巴和周围组织器官，发挥免疫功能。这种免疫细胞相当于人体内的"战士"，能够抵御和消灭感染、肿瘤、外来异物等"敌人"。

这里的CAR中文全称叫做“肿瘤嵌合抗原受体”，小北的粉丝们可以把它理解为一辆“车”，而且是一辆装有世界上最最先进的定位导航系统的“车”。于是，在CAR的助攻下，T细胞被武装成了“超级战士”，凭借着CAR的定位导航，T细胞就能精准识别出肿瘤细胞。

故事的结尾，CAR驮着T找到了“大反派”肿瘤细胞，T发挥自己的“超能力”免疫作用，三下五除二消灭“大反派”。两位老朋友又开开心心去人体内的其他地方自驾游，从此过上了幸福的生活……

驯鹿医疗在做什么？

CAR-T疗法如此神奇，肩负创造医学奇迹的重任，那么学界业界当然比小北这样的普通仔早早发现啦。

驯鹿医疗就是这些“先知”之一。

驯鹿医疗办公场所

2017年，全球首款CAR-T药物CTL019（商品名：Kymriah）获美国 FDA 批准上市，开启了肿瘤免疫治疗新篇章，驯鹿医疗命中这一时期关键点，落户南京江北新区，带着“让创新疗法成为治愈患者的支柱疗法”的使命，踏上了“为患者带来治愈希望”的道路。这一切都与年轻、澎湃、创新的江北新区不谋而合。

“新区想做的创新就是要做本质创新、自主研发，因此新区大胆选择了CAR-T治疗赛道，指导园区一同帮助相关企业加快建设进度。”新区生物医药谷相关工作人员说。

最终，满怀能够治愈肿瘤疾病的热情，驯鹿医疗在新区成立，专注于开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物，并逐步向实体瘤和自身免疫疾病方向拓展。

短短5年时间，驯鹿医疗已经拥有完整的，从早期发现、注册申报、临床开发到商业化生产的全流程平台能力，以及包括了全人源抗体发现平台、高通量CAR-T药物优选平台、通用CAR技术平台、生产技术平台、临床转化研究平台在内的多个技术平台。

驯鹿医疗研发场所

布局这样完整的平台，代表驯鹿医疗已经站在国内产业链完整度最高的那一批佼佼者中，也意味着驯鹿医疗可以在不依赖外部进口的情况下，独立生产出一款新药。这对应对关键技术“卡脖子”状况十分有效，也能一定程度上降低企业成本。

据介绍，目前驯鹿医疗有10余个在研候选产品，分别处于不同研发阶段，其中进展最快速的候选产品就是CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液），专门用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤。

意义非凡的许可证

“过去的一段时间，驯鹿医疗忙于申请《药品生产许可证》，由于是极具创新的药物，申请过程中遇到了一些难题，好在省药监局和新区生物医药谷一直全力支持我们，不仅指导我们高标准建立了GMP厂房和质量管理体系，还及时跟踪结果，全流程服务，让我们顺利获批了这张意义非凡的许可证。”驯鹿医疗南京生产基地总经理肖俊说。

小北实地探访驯鹿医疗商业化工厂，眼前是一瓶瓶摆放有序的液氮存储罐、一个个窗明几净的生产隔间，一位位穿着洁净服的工作人员穿梭其中。现在，这个总面积近10000平方米的厂房，万事俱备，“东风”将起。

“我们希望达到的效果不仅仅是短期延长寿命，还是实实在在战胜癌细胞，真正治愈它。”

“治愈癌症”，对于这个时代来说，应该是重磅的，是热泪盈眶的。而在不久的将来，江北新区这片土地上，就会见证这个奇迹的诞生。

江北新区生物医药谷

与时间竞争，与疾病赛跑，这是生命健康产业区别于其他产业的本质特征。目前国内，只有复兴凯特、药明巨诺两家企业已经上市了CAR-T产品，驯鹿医疗《药品生产许可证》的获批对于其自主研发生产的CAR-T细胞治疗药物上市具有非常重要的意义，对于新区来说同样如此。这将是江北新区第一家，从新区起步，实现国产抗癌药领先发展的企业。这些企业汇聚无数科学家心血，将多年科研成果转化为产品，是“一小步”，更是“一大步”。

“针对企业需求紧迫的情况，近年来园区不断优化服务结构，积极推进南京江北新区生物医药产业注册申报公共服务平台建设，深入企业走访、搭建多方交流平台，切实提高产品上市效率。”生物医药谷相关负责人向小北介绍。

“未来，我们会持续完善申报平台建设，以更优服务、更全配套、更准对接、更好环境，帮助更多像驯鹿这样的优质企业壮大发展。”